Status weesgeneesmiddel

De status van weesgeneesmiddel geeft bedrijven die geneesmiddelen voor zeldzame ziekten onderzoeken een zevenjarig raam van belastingverminderingen en het exclusieve recht om een ​​remedie voor een specifieke aandoening te ontwikkelen. De status van weesgeneesmiddel kan worden verleend voor nieuwe medicijnen, al goedgekeurde medicijnen of medicijnen die al op de markt zijn. Als het medicijn echter al is goedgekeurd, moet de sponsor een plausibele hypothese indienen over hoe het medicijn klinisch superieur is aan eerdere medicijnen of niet-ontwikkelde medicijnen.

Belangrijkste leerpunten

• De status van weesgeneesmiddel geeft bedrijven exclusieve marketing- en ontwikkelingsrechten, samen met andere voordelen om de kosten van onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten terug te verdienen.
• De Orphan Drug Act is bedoeld om bedrijven aan te moedigen medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten.
• De FDA kan de status van weesgeneesmiddel intrekken.
• Farmaceutische bedrijven behandelen echter liever goedkopere ziekten en aandoeningen dan dure en zeldzame ziekten.

De status van weesgeneesmiddel begrijpen

In 1982 erkende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het gebrek aan stimulans voor farmaceutische bedrijven om geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. Vanuit dit besef werd de Orphan Drug Act van 1983 geboren. Het plan was om ziekten aan te pakken die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen

Het Office of Orphan Products Development (OOPD) moedigde bedrijven aan om de rechten uit te oefenen die worden geboden door de Orphan Drug Act van 1983. De OOPD ontwikkelt en kent subsidies toe aan bedrijven, biologen, clinici en onderzoekers die producten en medicijnen willen ontwikkelen om deze zeldzame ziekten te behandelen. . De wet verwijst naar deze groepen mensen als sponsors.

De Orphan Drug Act werd in 1985 en 1990 gewijzigd om andere producten op te nemen dan geneesmiddelen zoals biologische geneesmiddelen, medische hulpmiddelen en medische voedingsmiddelen (meestal prenatale voedingsmiddelen).

Speciale overwegingen

Het is bekend dat farmaceutische bedrijven eerst bedrijven zijn en tweede genezers. Farmaceutische bedrijven betalen jaarlijks miljarden dollars uit voor R&D. Als voorbeeld verdiende Pfizer (PFE) 53.647 miljard aan inkomsten in 2018. De R & D-uitgaven bedroegen ongeveer 8 miljard voor het jaar. Dat komt overeen met 14, 9% van de exclusief uitgegeven R&D.

Het ontwikkelen van nieuwe medicijnen is ook een risicovolle onderneming als een bedrijf geen patent ontvangt. Er is ook zware concurrentie van vervalsingen en generieke geneesmiddelen of soortgelijke medicijnen. Veel bedrijven gaan waar het relatief gemakkelijk is om geld te verdienen.

Voordelen van weesgeneesmiddelen en nadelen

Naast exclusieve rechten en belastingkredieten voor onderzoek, zal de FDA helpen met technische assistentie voor weesgeneesmiddeltoepassingen, mogelijke verminderingen in de goedkeuring van de wachttijd en kortingen op registratiekosten. De status biedt ook een belastingkrediet van 50% op de kosten van klinische proeven.

De status van weesgeneesmiddel is niet bedoeld voor sponsors om alle kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen terug te verdienen, maar eerder als een kostenreductie- en regelgevingsmechanisme. De FDA kan weesgeneesmiddelaanduidingen gemakkelijk intrekken. Veel voorkomende redenen zijn: onware verklaringen of weggelaten informatie in uw verzoek om aanwijzing, of als de FDA gelooft dat de ziekte of aandoening in de toekomst meer dan 200.000 mensen treft.

Het ontwikkelen van medicijnen om het enorme aantal ziekten in de wereld te behandelen is een branche die tot grote fortuinen kan leiden. In geneesmiddelen worden de grootste fortuinen echter vaak gemaakt door medicijnen te ontwikkelen die de standaard worden voor het genezen van veel voorkomende ziekten. Vanuit een zakelijk perspectief zorgt een grote markt ervoor dat een bedrijf snel de kosten van ontwikkeling kan recupereren, waardoor de grootst mogelijke winst wordt behaald.