New Drug Application (NDA)
De New Drug Application (NDA) is de formele laatste stap die een drugssponsor heeft genomen, waarbij hij zich bij de Food and Drug Administration (FDA) heeft aangemeld om goedkeuring te krijgen om een nieuw medicijn in de VS op de markt te brengen. Een NDA is een uitgebreid document met 15 secties met gegevens en analyses over dier- en mensstudies, de farmacologie, toxicologie en dosering van het geneesmiddel en het productieproces.
UITBREIDING New Drug Application (NDA)
De New Drug Application (NDA) vormt sinds 1938 de basis voor het reguleren en beheersen van nieuwe medicijnen in de VS en is sindsdien aanzienlijk geëvolueerd. Krachtens de Food, Drug and Cosmetic Act (FD&C) van 1938 hoefden NDA's alleen informatie te bevatten met betrekking tot de veiligheid van het voorgestelde nieuwe medicijn. In 1962 vereisten wijzigingen van de FD&C Act dat NDA's ook bewijsmateriaal bevatten over de effectiviteit van het nieuwe medicijn voor het beoogde gebruik, en bevestigen dat de vastgestelde voordelen opwegen tegen de bekende risico's. In 1985 voltooide de Food and Drug Administration (FDA) een herziening van de NDA-regelgeving en om het beoordelingsproces te bespoedigen, herstructureerde de organisatie en presentatie van informatie en gegevens in de NDA.
Wanneer een NDA wordt ingediend, heeft de FDA 60 dagen om te beslissen of deze ter beoordeling wordt ingediend of wordt geweigerd als bepaalde vereiste informatie ontbreekt. Het doel van het FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER) is om ten minste 90% van de NDA's voor standaardgeneesmiddelen binnen 10 maanden na ontvangst van de aanvragen en zes maanden voor prioriteitsgeneesmiddelen te beoordelen en op te volgen.
CDER classificeert nieuwe medicijntoepassingen met een code van 1 tot en met 7 die het type medicijn dat wordt ingediend en het beoogde gebruik ervan weergeeft. Code 1 staat bijvoorbeeld voor een "nieuwe moleculaire entiteit", terwijl code 4 een nieuwe combinatie van twee of meer geneesmiddelen aangeeft. Geneesmiddelen ontvangen ook een code die aangeeft of ze Standaardbeoordeling of Prioriteitsbeoordeling zullen ontvangen, waarbij de laatste is gereserveerd voor geneesmiddelen die significante vooruitgang betekenen ten opzichte van bestaande behandelingen.
Zodra de CDER-beoordeling van een NDA is voltooid, geeft deze een van de drie mogelijke actiebrieven af aan de sponsor van het nieuwe medicijn -
- Goedkeuringsbrief: hier staat dat het medicijn is goedgekeurd.
- Toegestane brief: geeft aan dat het medicijn uiteindelijk kan worden goedgekeurd, maar somt kleine tekortkomingen op die moeten worden verholpen; het vraagt vaak om etiketteringswijzigingen en soms om sponsorbetrokkenheid om postmarketingstudies uit te voeren.
- Not Approvable Letter - geeft een lijst van tekortkomingen in de aanvraag en de redenen waarom het medicijn niet kan worden goedgekeurd.
Zodra een bedrijf de NDA-fase bereikt, is de kans dat het geneesmiddel FDA-goedkeuring krijgt en in de VS op de markt wordt gebracht groter dan 80%. Indiening van een NDA resulteert meestal niet in een substantiële stijging van de aandelenkoers van het sponsorbedrijf, omdat het grootste deel van de voorraadwaardering waarschijnlijk is opgetreden naarmate het onderzoeksgeneesmiddel zich door opeenvolgende fasen van eerdere klinische proeven voortbewoog.
Vergelijk beleggingsrekeningen Aanbieder Naam Beschrijving Adverteerder Openbaarmaking × De aanbiedingen die in deze tabel worden weergegeven, zijn afkomstig van samenwerkingsverbanden waarvan Investopedia een vergoeding ontvangt.